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基因编辑技术的优缺点

CRISPR技术极大地促进了基因编辑。来自波鸿鲁尔大学的ThorstenMüller副教授和哈佛医学院的Hassan Bukhari博士在2019年9月12日的“细胞生物学趋势”杂志的一篇评论文章中讨论了它的优缺点。他们认为Crispr技术具有未来潜力,如果它可以在干细胞研究领域中发挥作用。

为了分析基因或基因产物的作用,它们过去曾被人为过度激活。

因此,它们的发生频率比自然界高出1000倍。细胞充斥着基因产物,即蛋白质,可以伪造功能分析。Crispr方法消除了这个困难。它可用于在细胞中植入荧光蛋白的蓝图,并将它们定位在特定基因的后面。“这使我们能够首次监测蛋白质的功能在自然条件下生存 - 而不是在生产过量1000倍之后。”

CRISPR方法也已经过优化。最初,研究人员必须在耗时的过程中创建所谓的载体,以便在基因组中标记基因。载体是DNA片段,其序列必须在某种程度上与靶细胞的DNA相同,以确保植入的基因找到正确的斑点。今天,他们利用细胞的天然DNA修复功能,大大简化了载体的产生,因此能够快速,轻松地引入荧光蛋白。

药物如何运作

可以用不同颜色的荧光生物传感器标记不同的基因并同时进行分析。标记基因的读数越强,细胞在相应颜色中发出的荧光就越强烈。此外,荧光标记使得可以在显微镜下观察标记的基因产物在细胞中的位置。“为了测试药物对某些基因产物的影响,这可能很有趣,”Müller解释说。为此,研究人员必须用活性物质刺激细胞,并追踪基因产物的位置是否以及如何变化。

有机体可以取代动物试验

作者认为,这种方法与所谓的类器官的结合提供了相当大的潜力。类器官是源自诱导多能干细胞的小器官,其可以从成体生物体中提取。例如,就功能而言,它们可用于构建与人脑相当的迷你大脑。

如果Crispr技术在干细胞中的应用变得更加广泛,研究人员将能够分析基因修饰在复杂组织中的作用,而不仅仅是在分离的细胞中。“我们可以研究类似于人类组织的人类基因,并且不必像我们现在那样依赖动物模型,”Müller总结道。

考虑到这些因素,Müller和Bukhari在评论文章中汇编了一些关键的研究问题,为了巩固Crispr技术和类器官技术,必须回答这些问题。

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