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干细胞治疗逆转脱髓鞘疾病

干细胞移植逆转了使人衰弱的神经系统疾病,该疾病导致一半的患者失明并在诊断后五年内失去行走的能力。Northwestern Medicine和Mayo Clinic的一项新研究报告说,大多数患者在移植五年后都保持了较好的状况,并且能够避免每年花费高达50万美元的药物治疗。

该疾病是视神经脊髓炎,以前被归类为多发性硬化症(MS)的罕见亚型,但现在被认为是另一种疾病。与MS和大多数其他自身免疫性疾病不同,视神经脊髓炎具有生物标志物AQP4,与疾病活动相关。干细胞移植后,患者的血液中不再具有可识别的AQP4。

西北大学费恩伯格医学院医学教授,免疫疗法和自身免疫性疾病主任,西北医学医师Richard Burt博士说:“以前的治疗方法均未使AQP4持续消失或使患者免于治疗。” 。

伯特说:“移植和药物之间有明显的区别。”移植改善了患者的神经功能障碍和生活质量。他们变得更好了,并且这种造病者在移植后长达五年的时间里都消失了。”

该研究于10月2日发表在《神经病学》上。

罗彻斯特的梅奥诊所拥有生物标记AQP4的专利,并与Burt和Northwestern合作进行了生物标记分析。

在该试验中,有12例视神经脊髓炎患者接受了干细胞移植。

伯特说:“五年后,只有十二分之二的患者复发,不得不重新接受药物治疗。”

这是第四次慢性疾病造血干细胞移植(HSCT)出现逆转。

HSCT的目标是重新启动故障的免疫系统。造血干细胞取自患者的骨髓或血液,然后用化学疗法清除其免疫干细胞。接下来,将它们的干细胞重新引入人体,然后在体内迁移到骨髓,从而使其免疫系统复位。

Burt开拓了这一领域。他是第一个在医学出版物中提出HSCT用于MS的方法的人,是第一个在临床前动物模型中采用HSCT的方法的人,并且是美国第一个用HSCT治疗MS患者的方法。Burt还针对系统性硬化症和多发性硬化症进行了首批随机HSCT试验,取得了积极的积极成果。

2019年1月,伯特(Burt)在JAMA上发表了一项随机研究,显示HSCT可以逆转神经系统残疾,然后在5年内减慢或在大多数患者中预防进一步的进行性残疾或复发-缓解型多发性硬化症的新疾病活动的证据。根据Burt发表的研究,HSCT逆转的其他疾病是全身性硬化症和慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病。

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