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亨廷顿舞蹈病基因的活性在小鼠中抑制了6个月

在小鼠的一项试验中,单次注射新疗法已使导致亨廷顿氏病的基因活性降低了几个月。

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性疾病,每10,000人中约有1人受到影响,并且会损害大脑中的神经细胞。这会导致影响运动,认知和行为的神经系统症状。

亨廷顿病通常仅在成年后才开始出现症状。目前尚无治愈方法,也没有减慢疾病进展的方法。症状通常会持续10到25年,直到患者最终死亡。

现在,由伦敦帝国理工学院研究人员领导的由欧盟资助的FINGERS4CURE项目团队已经设计出一种治疗蛋白质,称为“锌指”。

亨廷顿氏病是由称为亨廷顿的单个基因的突变形式引起的。锌指蛋白通过靶向Huntingtin基因的突变拷贝而起作用,从而抑制了其表达和产生有害蛋白的能力。

在发表在《分子神经变性》杂志上的一项涉及小鼠的新研究中,注射锌指抑制了该基因的突变拷贝至少六个月。

在先前的小鼠研究中,研究小组仅将突变基因的活性抑制了几周。通过在新研究中调整锌指的成分,他们能够将其作用延长至数月,在此期间抑制疾病基因而没有看到任何有害的副作用。这涉及使锌指对免疫系统尽可能不可见。

帝国理工大学生命科学系的项目负责人Mark Isalan博士说:“我们对我们的最新结果感到非常兴奋,这些结果显示出治疗亨廷顿氏病的巨大希望。

“但是,尽管这些令人鼓舞的结果表明小鼠的锌指看起来像是进行人体试验的良好候选者,但我们仍然需要首先做大量的工作来回答有关干预安全性,是否重复治疗的重要问题。是否有效,是否可能产生长期副作用以及是否可以延长和增加超过六个月的利益。

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