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研究可能预示着新的治疗肌营养不良症的方法

新的研究表明,皮质类固醇deflazacort是治疗杜氏肌营养不良症的一种安全有效的方法。该发现发表在《神经病学》杂志上,可能为美国首次批准该疾病的治疗铺平道路。

该研究的主要作者,罗切斯特大学医学中心神经病学家罗伯特·格里格斯说:“杜氏肌营养不良症患者的治疗选择有限,迫切需要有效的治疗方法。”“这项研究表明,黄酮可为延迟疾病的进展提供重要的治疗方法。”

杜兴氏肌营养不良症(DMD)是一种几乎仅在男孩中发现的疾病。该疾病的特征是肌肉无力,该肌肉无力在年轻时开始出现并迅速发展,导致严重的残疾。由于双腿无力,患有这种疾病的男孩通常在9或10岁时就坐在轮椅上。症状最终蔓延到身体的其他部位,包括负责呼吸的心脏和肌肉,并且这种疾病通常在个人到十几岁时就致命。在美国,估计有28,000人患有这种疾病。

尽管目前尚无公认的DMD治疗方法,但皮质类固醇泼尼松常用于“非处方药”治疗。几项研究始于20多年前由Griggs及其同事进行的研究,结果表明,每天使用皮质类固醇激素可增加DMD患者的肌肉质量并减缓肌肉变性,从而延长他们的行走能力并保持呼吸功能。但是,在美国,许多DMD患者并未开处方皮质类固醇激素,这主要是出于对儿童长期吸毒的副作用的担忧。

尽管Deflazacort已获准在欧洲和其他地区使用以治疗DMD,但该药物从未经过美国食品和药物管理局(FDA)的批准程序。国外对该药物的研究表明,与其他皮质类固醇激素相比,该药物有效且副作用少,即相关的体重增加较少。

Deflazacort于1990年代中期在美国参与了一项3期临床试验。但是,试验完成后不久,赞助该研究的公司对该药物失去了兴趣,该研究结果从未发表,并且放弃了获得FDA批准的努力。

在患者及其家人的敦促下,Griggs等人花费了数十年的时间来尝试访问原始研究数据。在随后的几年中,另一家公司(Marathon Pharmaceuticals)获得了deflazacort的权利,并开始了新的努力,以获得FDA对该药物的批准。研究人员从未能够从原始临床试验赞助者那里获得数据,最后不得不从每个单独的研究地点收集的信息中苦苦地重构研究结果。这些数据构成了新的神经病学研究的基础。

这项研究涉及196名DMD患者,该研究表明,相比于泼尼松,去黄酮安全,有效地保留了肌肉力量,并且体重增加较少。

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