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干细胞疗法可纠正儿童的颅骨与脑功能

根据疾病控制和预防中心的数据,科学家们利用干细胞再生头骨的一部分,纠正了颅前突的年轻小鼠的颅骨形状,并逆转了学习和记忆缺陷。据估计,这种疾病将影响美国每2500名婴儿中的1名。预防。当前唯一的治疗方法是在生命的第一年内进行复杂的手术,但颅骨缺损通常随后会复发。该研究得到美国国家牙科和颅面研究所(NIDCR)的支持,可以为颅骨融合症儿童的更有效,侵入性较小的疗法铺平道路。研究结果于2021年1月7日发表在Cell上。NIDCR是美国国立卫生研究院的一部分。

NIDCR壁外研究部主任Lillian Shum博士说:“这是一项关键研究,展示了颅骨突触动物模型的结构再生和功能恢复。它具有很大的潜力可用于治疗人类疾病。 。”

健康的婴儿出生时就带有缝合线-充满头骨骨头之间空间的柔性组织-可以使头骨随着生命的头几年的快速增长而扩展。在颅骨融合中,一根或多根缝合线过早变成骨质,闭合了颅骨板之间的缝隙并导致异常生长。颅骨内部压力的增加可能会导致大脑的物理变化,从而导致思维和学习问题。

“颅骨变化与认知功能障碍之间的联系尚未得到充分研究,”颅面分子生物学中心主任,赫曼·奥斯特罗学院副院长杨柴说。这项研究的负责人是来自南加州大学洛杉矶分校的牙科系。“我们想知道恢复缝合线是否可以改善小鼠的神经认知功能,而该基因的突变会导致小鼠和人类的颅骨融合症。”

该基因被称为TWIST1,被认为对于发育过程中缝线形成很重要。在人类中,该基因的突变可导致Saethre-Chotzen综合征,这是一种以颅骨突触和其他骨骼异常为特征的遗传疾病。

为了查看是否可以通过Twist1突变在患有颅突狭窄的小鼠中恢复柔性缝合线,科学家集中研究了健康缝合线中通常存在的一组干细胞。该小组先前的研究表明,这些干细胞(称为Gli1 +细胞)对于保持年轻小鼠的颅骨缝合线完整至关重要。该研究小组还发现,由于Twist1突变而导致颅内突增生的小鼠的缝合线中的Gli1 +细胞已经耗尽。柴和他的同事们认为补充细胞可能有助于在受影响的动物体内再生柔性缝线。

为了验证这一想法,研究人员将健康小鼠的Gli1 +细胞添加到了可生物降解的凝胶中。他们将混合物沉积在凹槽中,以重新创造颅骨缝隙病小鼠颅骨缝线的空间。

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