发表在《美国国家科学院院刊》上的西北医学早期研究证明了治疗致命性胶质母细胞瘤脑肿瘤的潜在新治疗策略。

该策略涉及使用基于脂质聚合物的纳米颗粒将分子递送至肿瘤，其中该分子关闭称为脑肿瘤引发细胞(BTIC)的关键癌症驱动因子。

该研究的第一作者，医学博士Dou Yu解释说：“ BTIC是恶性脑肿瘤人群，是胶质母细胞瘤患者在手术切除，放疗和化疗的标准治疗方案后通常遇到的治疗耐药性，复发和无法阻止的侵袭的基础。”神经外科助理教授。

科学家使用植入了源自人类患者的BTIC的脑肿瘤的小鼠模型，将含有小干扰RNA(siRNA)的纳米粒子注射到了肿瘤中，其中，siRNA是减少特定癌症促进蛋白表达的RNA分子的短序列。在新的研究中，当通过植入的药物输注泵连续进行治疗时，该策略可阻止肿瘤生长并延长生存期。

与主要研究者Maciej Lesniak博士合作进行研究的Yu表示：“这一重大进展尽管仍处于概念阶段，但仍在为治愈人类已知的最具破坏性的医学疾病之一提供了新的方向。” ，Michael J. Marchese神经外科教授和神经外科系主任。

胶质母细胞瘤特别难以治疗，因为其遗传组成因患者而异。这种新的治疗方法将有可能在特定患者的肿瘤中同时递送靶向多种致癌基因产物的siRNA。

在这项研究中，科学家测试了针对四种在许多胶质母细胞瘤组织中高表达的转录因子的siRNA，但并非全部。该疗法针对具有高水平转录因子的胶质母细胞瘤BTIC类，而其他类型的癌症则无反应。

于说：“这为基于肿瘤特征分析的个性化胶质母细胞瘤治疗方案画了一幅画。”“定制的纳米药物可以针对任何特定患者的独特遗传特征，并有可能带来更大的治疗益处。”

该策略还可以应用于与中枢神经系统有关的其他医学疾病，而不仅仅是脑部肿瘤。

于说：“退行性神经疾病甚至精神病可能是这种多重递送平台的治疗候选者。”

在科学家将这一概念验证研究成果转化为人类之前，他们将需要继续完善纳米医学平台并评估其长期安全性。尽管如此，这项新研究的发现仍为进一步研究提供了见识。

纳米医学提供了独特的机会来推进无法治愈的疾病的治疗策略。通过有效地靶向引起癌症复发的脑肿瘤引发干细胞，这种方法为恶性脑癌开辟了新的转化方法。” Lesniak总结道。