【什么是SMA患者】脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。SMA患者通常在婴儿期或儿童期发病，病情严重程度因人而异。
| 项目 | 内容 |
| 病因 | 基因突变导致运动神经元存活基因（SMN1）功能缺失 |
| 症状 | 肌肉无力、运动发育迟缓、呼吸困难等 |
| 发病年龄 | 婴儿期至青少年期不等 |
| 治疗 | 目前尚无根治方法，但有药物和康复治疗可改善生活质量 |
| 遗传方式 | 常染色体隐性遗传 |
SMA患者需要长期医疗支持和家庭护理，早期诊断和干预对改善预后至关重要。
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