【罕见病sma是什么】SMA（脊髓性肌萎缩症）是一种遗传性神经肌肉疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩。该病属于罕见病，发病率较低，但对患者生活影响较大。
| 项目 | 内容 |
| 全称 | 脊髓性肌萎缩症 |
| 类型 | 遗传性疾病 |
| 病因 | 基因突变（SMN1基因） |
| 症状 | 肌肉无力、萎缩，严重者呼吸困难 |
| 发病年龄 | 新生儿至成年不等 |
| 治疗 | 目前尚无根治方法，以康复和对症治疗为主 |
| 预后 | 因类型不同而异，部分患者寿命受限 |
SMA虽为罕见病，但早期诊断和干预对改善患者生活质量至关重要。目前医学界正在不断探索更有效的治疗方法。
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