Neurology的一项研究表明，分析肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者尿液样本中p75ECD蛋白的水平可能有助于监测疾病的进展并确定治疗的有效性。这项研究得到了美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的国家神经疾病和中风研究所(NINDS)和国家推进转化科学中心(NCATS)的支持。

澳大利亚阿德莱德弗林德斯大学高级研究员Mary-Louise Rogers博士和迈阿密大学神经病学教授Michael Benatar博士及其团队发现尿液中的p75水平在两年的研究期间，随着ALS患者疾病的进展，其ECD逐渐增加。

NINDS计划主任Amelie Gubitz博士说：“在研究过程中看到p75ECD的变化令人鼓舞，因为它提出了一种客观的新方法来追踪这种侵袭性疾病的进展。”“此外，它表明有可能在患者尝试未来治疗时评估该蛋白质的水平是否降低，以告诉我们该疗法是否具有任何有益作用。”

对来自54位患者的样本进行的进一步分析显示，开始研究时尿液中p75ECD水平较低的患者比最初蛋白质水平较高的患者存活时间更长，这表明该蛋白可能是该疾病的预后指标，并可能会告知患者关于他们的病。Benatar博士及其团队指出，这对于选择临床试验参与者和改善研究设计可能有用。

p75蛋白在生命早期很重要，但是除非运动神经元受到伤害，否则它不会在成年人中出现。先前在ALS小鼠模型中进行的研究表明，随着动物患病，运动神经元中会重新表达p75，并且在小鼠尿液中甚至在它们出现肌肉无力之前就发现了p75ECD。在ALS患者的死后组织中的运动神经元上也发现了p75。

“随着我们将潜在的新疗法转移到2期临床试验中，我们的发现表明p75ECD可以告诉我们很多有关治疗效果的信息。此外，容易获得尿液样本有助于减轻患者参与临床研究的负担。” Benatar博士说。

这项研究由美国国立卫生研究院的ALS及其相关疾病发展研究临床研究(CReATe)联盟资助，该联盟是NCATS罕见病研究办公室发起的罕见病临床研究网络的一部分。该联盟的目标是通过增进对ALS和相关神经退行性疾病的了解来促进疗法的发展。ALS是一种致命的神经退行性疾病，其中运动神经元，控制肌肉活动(如步行，说话和呼吸)的细胞逐渐死亡，导致瘫痪。ALS无法治愈。

Gubitz博士说：“该财团为ALS研究奠定了基础，可通过增进我们对这种疾病进展的认识并确定潜在原因来帮助推动该领域的发展。”需要更多的研究来验证尿p75ECD作为ALS的生物标志物的用途，并进一步研究该蛋白在疾病中的作用。