为了帮助患有肌肉疾病的患者，德克萨斯大学休斯顿健康科学中心(UTHealth)的科学家设计了一种新的干细胞系，以研究干细胞向肌肉的转化。调查结果出现在细胞报告中。

“我们还开发了一种更有效的策略来从人类干细胞制造肌肉。科学家可以将这些细胞用于疾病建模，基因校正和潜在的细胞治疗。”该研究的资深作者，UTHealth麦戈文医学院的干细胞与再生医学中心助理教授Radbod Darabi博士说。

肌肉营养不良等肌肉疾病会导致肌肉衰弱和恶化，在美国影响到超过50,000人。症状包括行走和站立困难。在严重的情况下，这些疾病可能涉及心脏和呼吸肌并导致死亡。没有治愈方法。

Darabi的团队设计了一种新型的骨骼肌人类干细胞系。为了确保肌肉干细胞的纯度，他们用两种荧光蛋白标记了肌肉基因(PAX7，MYF5)。为了改善干细胞的肌肉形成，我们筛选了几种生物活性化合物。我们还能够使用颜色标签详细观察肌肉干细胞的活动。”他说。

在位于UTHealth的布朗基金会预防人类疾病分子医学研究所的实验室中，研究小组使用了一种称为CRISPR / Cas9的基因编辑方法，将荧光标签添加到基因中。

干细胞由患者的皮肤细胞产生，并用于产生肌肉。达拉比说：“我们目前的研究提供了从这些细胞制备肌肉干细胞的逐步路线图。”作者写道，

该团队的“方法还允许在更短的时间范围内(2周)诱导和纯化骨骼肌成肌祖细胞，并具有相当的体外和体内成肌潜能(肌纤维植入和卫星细胞播种)。”

经修饰的干细胞在人体组织培养以及杜兴氏肌营养不良症的小鼠模型中产生了令人鼓舞的结果。达拉比说：“与以前的策略并列比较，我们的策略允许更快，更有效地产生具有更高植入率的小鼠肌肉干细胞。”

达拉比认为，这些肌肉干细胞将首先被研究人员用来研究肌肉营养不良症的病理生理学，创建可用于科学家测试有希望的药物或评估基因校正效率的疾病模型。

人体一直在替换骨骼肌细胞，但是由于肌肉干细胞的衰竭和衰竭，肌肉疾病使其难以补充肌肉。达拉比(Darabi)希望这些细胞有一天可以用作一种干细胞疗法。