【什么是遗传病的基因疗法】基因疗法是一种通过修改或替换患者体内有缺陷的基因来治疗遗传病的方法。它旨在从根本上解决遗传病的病因，而非仅缓解症状。
| 项目 | 内容 |
| 定义 | 通过引入正常基因或修复异常基因来治疗遗传病的技术。 |
| 原理 | 利用载体将正常基因导入患者细胞，以替代或补充缺陷基因。 |
| 应用 | 治疗如囊性纤维化、地中海贫血、某些癌症等遗传性疾病。 |
| 方法 | 包括基因替换、基因编辑（如CRISPR）、基因沉默等。 |
| 风险 | 可能引发免疫反应、基因突变或其他副作用。 |
| 发展 | 技术不断进步，临床试验逐步推进，未来潜力巨大。 |
基因疗法为许多传统手段难以治愈的遗传病提供了新的希望，但仍需进一步研究以提高安全性和有效性。
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