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新一代干细胞移植可显着降低患者的并发症

导读 Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士发现的UM171分子,在2014年《科学》上的一篇文章后成为头条新闻。UM171分子被誉为是血液干细胞移植...

Guy Sauvageau博士和Anne Marinier博士发现的UM171分子,在2014年《科学》上的一篇文章后成为头条新闻。UM171分子被誉为是血液干细胞移植领域的一场革命,甚至是奇迹,它正在实现其诺言。

在为期22年的临床试验之后,该试验在22名患有急性血液癌(如白血病,淋巴瘤或其他骨髓癌)的血液干细胞移植中使用了UM171分子,与这些移植相关的移植排斥率和死亡率大大降低了。由蒙特利尔大学医学院教授兼Maisonneuve-Rosemont医院血液学家Sandra Cohen博士领导的一组研究人员获得的这些惊人结果刚刚在《柳叶刀血液学》上发表。

更好地利用脐带

全世界每年有超过100,000名患者接受血液干细胞移植,作为对各种血液疾病的最后治疗。这些治疗中约有一半失败,原因是疾病复发,或者是移植物抗宿主病(cGVHD)的结果,或者患者死于移植后的化学疗法和放射治疗。

这些移植所用的干细胞主要来自血液本身(治疗的50%)或骨髓(43%的病例)。只有7%的移植使用从脐带血收获的干细胞。

“尽管使用脐带血干细胞时移植物抗宿主疾病的发生率很低,但这些细胞很少使用,因为脐带很小并且没有足够的细胞来治疗成人。” Sauvageau博士解释说。在蒙特利尔大学免疫与癌症研究所(IRIC)研究干细胞的分子遗传学。

这就是以蒙特利尔大学的名字命名的UM171分子出现的地方。现在,它能够将单位脐带血中存在的干细胞数量增加10倍至80倍。该分子是Sauvageau博士的生物学家团队和由安妮·马里尼尔(Anne Marinier)领导的化学家团队进行的十二年研究的结晶,该小组由蒙特利尔大学化学系教授,首席研究员兼药物发现中心主任完成IRIC的设施。在他们测试的5,000个分子中,UM171是唯一显示出明显增殖作用的分子。化学家将其合成为600种版本,以检测最有效的形式。

Guy Sauvageau说:“在短短7天之内,UM171将干细胞平均繁殖了30倍,同时又通过阻止衰老过程使细胞恢复活力。”

在干细胞网络,加拿大癌症协会和加拿大卫生研究院的资助下,2016年至2018年期间,有22名成年晚期癌症成年患者参加了蒙特利尔Maisonneuve-Rosemont医院的临床试验。该研究中的一些参与者已经进行了不成功的干细胞移植。结果远远超出了预期。没有患者因移植而出现慢性自身免疫性疾病,只有一名患者在试验期间因并发症死亡。

Sandra Cohen博士说:“最令人印象深刻的结果是与常规脐带移植相比,与UM171移植相关的死亡率低。”

Guy Sauvageau补充说:“没有一个患者在13个月后需要免疫抑制治疗,而对于正常的移植,那时有50%的患者需要这种免疫治疗。”“没有其他生物技术程序可以产生这类结果。”

增强免疫力

通过显着提高干细胞含量,该程序大大增加了可用的脐带数量,甚至最小的脐带。反过来,这极大地增加了捐献者和接受者之间基因匹配的脐带血的利用率。

研究人员指出:“虽然使用常规方法只能使用百分之五的脐带,但我们的程序使这一比例提高到了百分之五十。”“这使我们可以将基因相容性移植的利用率提高50%至80%。”

对UM171触发的分子过程的分析表明,它不仅大大增加了脐带血中的干细胞数量,而且还通过将树突状细胞的数量增加了600倍,肥大细胞的数量增加了8,000来改变了移植物的组成。 -折。这两种细胞在免疫系统中起着至关重要的作用。

UM171的优势是其他任何工艺所无法比拟的:它允许快速且持久的植入,加速免疫系统的重建,减少发烧的频率,并导致极少的与移植相关的疾病,更不用说死亡率非常低了。此外,借助UM171,使用脐带血进行干细胞移植对捐献者和扩大细胞数量的过程均无风险。

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