巴塞罗那 - Selpercatinib于2018年获得美国食品和药物管理局颁发的突破性疗法指定，此前临床试验的初步数据LOXO-292调查阻断RET改变的肿瘤(LIBRETTO-001)显示该疗法显示出强大的抗肿瘤活性。一组RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，以及耐久性的有力证据。

现在，由纽约市Memorial Sloan Kettering癌症中心的Alexander Drilon医学博士领导的同一研究人员报告了105例NSLLC患者对selpercatinib的主要分析数据。研究人员今天在由国际肺癌研究协会主办的IASLC 2019年世界肺癌大会上介绍了他们关于LIBRETTO-001的最新数据。LIBRETTO-001试验包括16个国家的87个站点。RET融合阳性非小细胞肺癌患者占所有NSCLC病例的2%，但目前没有针对此类肺癌患者的靶向治疗。Selpercatinib(LOXO-292)是一种口服和高选择性研究药物，用于临床开发，用于治疗在重排转染基因(RET)中存在异常的癌症患者。涉及RET的基因组改变(包括融合和活化点突变)导致过度活跃的RET信号传导和不受控制的细胞生长。

研究人员提供了1/2阶段LIBRETTO-001试验的数据，他们注意到先前用铂类化疗治疗的NSCLC患者的主要分析组的反应率很高，68%的患者获得了反应，中位反应持续时间为20.3。个月。对于基线时脑部靶病变患者，颅内客观缓解率为91%(n = 10/11)。在参加该研究的所有531名患者的安全性数据集中，在15%的患者中发生了5种与治疗相关的AE：口干，腹泻，高血压，AST升高和ALT升高。大多数AE是1-2级。531例(1.7%)患者中只有9例停止使用LOXO-292治疗相关的AE。

“在这个大型队列中，selpercatinib的反应率，耐久性，强大的颅内活动和安全性显示出前景。此外，这继续证实RET融合是临床可靶向的改变，使他们成为激活EGFR / ALK / ROS1改变的公司。我们是受此数据的鼓舞，目前尚未满足为RET融合阳性NSCLC患者提供基因组定制治疗的需求。“Drilon报道。